Daftar Isi:
SENIN, 10 Desember 2012 - Setahun yang lalu itu tampak seolah Emily Whitehead, Philadelphia 7 tahun yang cerdas dan hidup - tua, menghadapi kematian yang akan segera terjadi. Untuk beberapa waktu, gadis muda itu telah berjuang melawan leukemia limfoblastik akut, suatu bentuk agresif dari penyakit yang biasanya diobati dengan kemoterapi dan obat-obatan jangka panjang lainnya. Meskipun awalnya dia menanggapi perawatan standar untuk leukemia, Emily terus-menerus kambuh, pertama pada Oktober 2011 dan kemudian lagi, pada Februari 2012.
"Kami diberi tahu bahwa kami memiliki waktu hingga 48 jam untuk membuat keputusan, atau dia bisa mulai mengalami kegagalan organ, "kata Tom Whitehead, ayah Emily dalam sebuah video yang difilmkan oleh Rumah Sakit Anak Philadelphia.
Jadi dengan secercah harapan, orang tua Emily beralih ke Anak-anak karena apa yang dikatakan dokter mereka adalah terobosan pengobatan leukemia menggunakan bio- versi rekayasa sel T pasien yang dirancang khusus untuk berkembang biak dengan cepat pada pasien dan menghancurkan leukemia.
Sel T adalah limfosit, sel darah putih yang merupakan bagian integral dari kemampuan sistem kekebalan untuk melawan sel-sel B leukemia. Sel-sel T Emily direkayasa untuk "mengejar sel-sel kanker dan membunuhnya," kata ahli onkologi anak laki-laki Stephan Grupp, MD, PhD di Rumah Sakit Anak Philadelphia dalam video.
Sejak Emily dirawat di rumah sakit pada April 2011, ia memiliki tetap bebas kanker, dan leukemianya dianggap dalam kondisi remisi penuh. Juni lalu, dia pulang ke rumah, dan sejak itu dia sehat dan kembali ke sekolah.
"Kami sudah memeriksa sumsum tulangnya untuk kemungkinan penyakit pada dua titik," kata Dr. Grupp. "Kami memeriksa tiga bulan dan sekarang enam bulan setelah perawatan. Dia tidak memiliki penyakit apa pun."
Menambahkan Grupp, "Kami perlu mengobati sejumlah besar pasien sebelum kami memahami apa tingkat keberhasilan sebenarnya."
Perawatan yang diterima Emily, dikenal sebagai CTL019 atau CART19, dikembangkan untuk leukemia tingkat lanjut yang tidak responsif terhadap perawatan standar. Sementara sebagian besar pasien leukemia pediatrik responsif terhadap kemoterapi, Emily adalah salah satu fraksi kecil yang tidak melihat hasil yang langgeng, dan di antaranya sel B melewati perawatan kemoterapi.
Menurut National Cancer Institute, pembagian National Institutes of Health, leukemia limfoblastik akut adalah kanker yang paling umum didiagnosis pada anak-anak, mewakili 23 persen diagnosa kanker pada mereka yang lebih muda dari 15. Di Amerika Serikat, sekitar 30 hingga 40 orang per juta didiagnosis dengan jenis leukemia ini masing-masing. tahun.
Harapan Asli untuk Pasien Kanker Anak?
Beberapa ahli tetap skeptis tentang janji perlakuan yang diterima Emily. John Letterio, MD, ahli onkologi pediatrik dari Rumah Sakit & Anak-Anak Rainbow Bayi di Universitas Rumah Sakit di Cleveland mengatakan dia tidak yakin apakah pengobatan akan berhasil pada setiap pasien. "Tetapi untuk melihat tanggapan lengkap pada beberapa pasien, awal perkembangan ini sangat, sangat menjanjikan. Ini menunjukkan bahwa penerapan ini akan signifikan, dan tentu saja bagi banyak pasien akan memberikan pilihan untuk menyembuhkan di mana tidak ada yang lain."
Para peneliti bekerja dengan Grupp mengatakan perawatan sel T ini telah dikembangkan untuk beberapa waktu. Dalam studi klinis awal yang dilakukan pada Agustus 2011, pengobatan terbukti efektif pada 9 dari 12 orang dewasa dengan leukemia limfositik kronis, atau CLL.
Tapi ada kelemahan serius. Tak lama setelah menerima sel T-nya, Emily menjadi sakit parah. Sel T mengaktifkan sistem kekebalan Emily yang terlalu aktif, dan anak itu dikirim ke perawatan intensif. Grupp meresepkan dua obat yang membantu menargetkan respon kekebalan, yang bekerja untuk melawan efek racun dari pengobatan sel T, dan sekarang Emily telah membuat pemulihan penuh.
"Sejak saat itu dia sudah hebat. Dia bahagia dan sehat dan kembali ke sekolah pada musim gugur," kata ibu Emily, Kari Whitehead dalam video itu. "CART19 benar-benar satu-satunya pilihan yang tersisa untuk Emily, dan meskipun kami tidak yakin bagaimana cara kerjanya, karena dia adalah anak pertama, kami masih merasa seperti mendaftarkannya di persidangan - bahkan jika itu tidak berhasil - itu akan memberi mereka sedikit lebih banyak informasi, dan semoga mereka akan belajar sesuatu dan dapat membantu anak-anak lain. "
