Daftar Isi:
Beberapa tahun lalu, Everyday Health melaporkan uji klinis yang disebut HALT-MS. Studi yang sedang berlangsung ini adalah salah satu dari beberapa tahun terakhir untuk menyelidiki transplantasi sel induk untuk multiple sclerosis (MS), di mana sel-sel induk seseorang sendiri dipanen sebelum suatu program kemoterapi diberikan untuk hampir sepenuhnya menghancurkan sistem kekebalan tubuh, setelah itu batang sel-sel diinfuskan kembali ke dalam tubuh.
HALT-MS adalah salah satu percobaan yang paling menonjol yang sedang berlangsung yang melibatkan transplantasi sel induk untuk MS, dan para peneliti memiliki pandangan mereka mengatur untuk membuat transplantasi pengobatan utama untuk MS. Tapi pertama-tama, mereka perlu membandingkan langsung transplantasi dengan perawatan berbasis obat terbaik yang tersedia saat ini - yang merupakan persis apa yang akan dilakukan oleh fase 3.
Apakah Anda berpotensi tertarik untuk berpartisipasi dalam uji klinis di masa depan, atau hanya ingin untuk belajar tentang kemana pengobatan MS mungkin menuju, inilah gambaran dari apa yang peneliti harapkan untuk pelajari dalam fase berikutnya dan apa artinya bagi peserta.
Janji Stem Cells
Gagasan di balik transplantasi sel induk adalah untuk mengganti sistem kekebalan yang tidak berfungsi - dalam kasus MS, yang menyerang selubung saraf myelin - dengan satu yang mengenali saraf-saraf ini sebagai jaringan tubuh sendiri dan tidak menyerang mereka. Ini kadang-kadang disebut sebagai "me-reboot" sistem kekebalan tubuh, dan harapan dalam setiap kasus adalah bahwa sistem kekebalan "baru" tidak pernah mulai menyerang sel-sel saraf seperti yang dulu.
Transplantasi sel induk telah terbukti melakukan ini dengan efektivitas campuran. Dalam sebuah penelitian yang diterbitkan pada April 2017 dalam jurnal JAMA Neurology , para peneliti menemukan bahwa dalam kelompok 281 orang dengan MS - yang sebagian besar memiliki bentuk progresif dari MS - yang memiliki perawatan antara 1995 dan 2006, 46 persen tidak mengalami perkembangan penyakit dalam lima tahun setelah transplantasi mereka. Orang yang lebih muda dan orang-orang dengan MS yang kambuh lebih mungkin untuk memiliki penyakit mereka dihentikan oleh prosedur.
Transplantasi sel induk juga datang dengan beberapa risiko, termasuk jumlah sel darah rendah, infeksi, masalah pencernaan, pembekuan darah, nyeri, dan bahkan kematian.
Tapi Michael Racke, MD, seorang ahli saraf di Ohio State University Wexner Medical Center di Columbus dan seorang peneliti dalam uji coba HALT-MS, mengatakan efektivitas dan keamanan transplantasi sel induk terus membaik sejak 2006, ketika peserta pertama diskrining untuk pendaftaran pada fase 2 dari HALT-MS.
Dari tiga uji coba utama yang telah mempublikasikan hasil dalam beberapa tahun terakhir - termasuk HALT-MS - semuanya menunjukkan sekitar 70 persen tingkat keberhasilan dalam menghentikan aktivitas penyakit lima tahun setelah prosedur. Aktivitas penyakit diukur dengan relaps, perkembangan kecacatan, atau munculnya lesi baru pada MRI.
"Seperti dalam semua obat, kita terus menjadi lebih baik pada hal-hal yang kita lakukan," Dr. Racke mengatakan, mencatat bahwa tingkat kematian transplantasi sel induk telah turun dari sekitar 3,5 persen sebelum 2006 menjadi sekitar 0,3 persen sejak saat itu.
Transplantasi Sel Punca: 'A Hard Road'
Satu peserta dalam fase 2 HALT-MS adalah Dave Bexfield, seorang warga New Mexico yang didiagnosis dengan MS 11 tahun yang lalu pada usia 37 tahun. Dia adalah pendiri dan editor ActiveMSers, sebuah situs dukungan untuk orang-orang dengan MS dengan fokus yang kuat pada kebugaran yang juga mencakup literatur ilmiah tentang transplantasi sel induk.
"Saya putus asa," kata Bexfield tentang kondisi fisiknya ketika dia mendaftar di persidangan pada tahun 2010. Selama enam bulan sebelumnya, dia telah pergi dari kadang-kadang menggunakan tongkat untuk menggunakan walker sepanjang waktu, dan ketangkasan tangan dan kognisi menjadi lebih buruk dengan cepat. Dia harus berlatih dengan saudara perempuannya, seorang ahli terapi fisik, untuk dapat berjalan sejauh 100 meter tanpa bantuan untuk memenuhi syarat untuk persidangan, yang katanya menciptakan “tekanan besar, besar pada saat itu.
Seluruh proses transplantasi, Bexfield mengatakan, adalah "jalan yang sulit," karena tes konstan dan terutama obat kemoterapi yang terlibat selama tiga minggu tinggal di rumah sakit. Setelah minggu pertama, saat kemoterapi diberikan, dia masih merasa "cukup baik." Lalu, dia berkata, "kemoterapi benar-benar mulai menendang. Saya berada di tempat tidur selama sekitar empat hari berturut-turut," dan setelah pingsan dari muntah.
Risiko Tinggi Infeksi
Tapi Bexfield meningkat secara bertahap selama sisa masa tinggalnya, dan berhasil menghindari infeksi serius - sesuatu yang dicari para peneliti ketika sistem kekebalan tubuh peserta dikompromikan. Bahkan setelah dipulangkan, Bexfield mengatakan, “Sistem kekebalan Anda sangat rendah, Anda harus benar-benar berhati-hati tentang setiap makanan yang Anda makan, siapa yang Anda lihat. Saya pada dasarnya terisolasi. ”
Perbaikan dramatis yang ia alami setelah prosedur, Bexfield mengatakan, lebih dari dibuat untuk risiko dan ketidaknyamanan yang ia alami. “Dalam beberapa bulan pertama, saya berubah dari hampir tidak bisa berjalan hingga bisa berjalan sejauh 500 meter.” Kabut otaknya hilang, dan kekuatannya meningkat “di setiap tingkat.”
Perbaikan ini berlangsung selama sekitar empat bertahun-tahun, setelah itu, Bexfield mengatakan, “Saya melihat kaki saya tidak berfungsi dengan baik.” Dia sekarang kembali menggunakan alat bantu jalan sepanjang waktu, tetapi di semua area kecuali berjalan, dia masih merasa jauh lebih baik daripada sebelum transplantasi. “Saya akan melakukan perawatan ini 100 kali lipat. Itu sangat berharga, "katanya.
Fase Berikutnya: BEAT-MS
Ketika HALT-MS memulai uji coba fase 3 (disebut BEAT-MS) pada awal 2018, kata Racke, itu akan mendaftarkan sekitar 120 peserta , usia 18 hingga 50 tahun, dengan MS yang kambuh. Untuk memenuhi syarat untuk persidangan, katanya, Anda pasti telah gagal mencapai hasil yang sukses pada dua terapi penyakit-memodifikasi yang berbeda, seperti yang ditunjukkan oleh kambuh pada satu dan aktivitas MRI di sisi lain.
Sekitar setengah dari peserta akan secara acak ditugaskan untuk menerima transplantasi sel induk, sementara separuh lainnya akan menerima terapi obat terbaik, sebagaimana ditentukan secara individual. Peserta di kedua kelompok akan dilacak selama lima tahun.
Racke menekankan bahwa selain melihat hasil terkait penyakit, fase 3 juga akan membandingkan biaya perawatan pada kedua kelompok. Dia mencatat bahwa banyak perawatan obat untuk biaya MS sebanyak $ 70.000 hingga $ 90.000 per tahun, sementara biaya transplantasi sel induk di Ohio State selama fase 2 adalah antara $ 40.000 dan $ 100.000 - dengan efek menguntungkan yang berlangsung selama bertahun-tahun.
“ Apa yang lebih penting untuk ditunjukkan, ”kata Racke, adalah bahwa transplantasi sel induk bekerja“ secara signifikan lebih baik pada pasien yang sebenarnya jauh lebih buruk. Jadi ini mudah-mudahan akan menjadi sesuatu yang, di ujung jalan, bisa menjadi pilihan yang signifikan bagi orang-orang yang memiliki MS yang benar-benar buruk. "
