KAMIS, 20 Desember 2012 (HealthDay News) - Sebuah komite penasihat Makanan dan Obat-obatan AS akan bertemu Kamis untuk mempertimbangkan persetujuan obat pertama untuk mengobati sindrom kelelahan kronis.
Para ahli akan membahas risiko dan manfaat yang terkait dengan obat rintatolimod intravena (diusulkan nama merek Ampligen). Pembuat obat, Hemispherx Biopharma dari Philadelphia, gagal untuk memenangkan FDA pada tahun 2009 karena kekhawatiran tentang metodologi penelitian.
Para ahli mengatakan mereka akan menyambut perawatan untuk kelelahan kronis, kondisi penonaktifan yang mempengaruhi sebanyak 4 juta orang Amerika, kebanyakan wanita. Tidak ada obat, tetapi obat itu tampaknya mengurangi gejala untuk beberapa pasien.
"Kelihatannya ini membantu setidaknya sebagian pasien secara signifikan. Untuk yang lain, tidak ada respon yang signifikan," kata K. Kimberly McCleary. , presiden Asosiasi Kelelahan Kronis dan Sindroma Disfungsi Kekebalan Tubuh Amerika.
"Obat ini telah dipelajari dalam sindrom kelelahan kronis sejak akhir 1980-an, jadi sudah ada untuk sementara," McCleary menambahkan.
Dr. Nancy Klimas, profesor kedokteran di Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine di Fort Lauderdale, Florida, yang merupakan bagian dari percobaan obat yang sedang berlangsung, mengatakan beberapa pasiennya telah mendapatkan manfaat dari obat itu. Sekarang perlu ada cara untuk mengidentifikasi pasien mana yang akan melakukan dengan baik pada obat itu, tambahnya.
Sindrom kelelahan kronis sedikit dipahami, dan persetujuan Ampligen akan memberi pasien beberapa berdiri dengan asuransi mereka, kata Klimas.
" Bahkan satu terapi yang disetujui, bahkan jika itu yang saya pilih untuk tidak digunakan, akan sangat membantu ketika saya berdebat dengan perusahaan asuransi untuk melegitimasi kondisi dan bahwa itu cukup serius untuk memerlukan intervensi, "kata Klimas.
Menurut perusahaan obat, Ampligen adalah jenis obat baru yang disebut senyawa asam nukleat, yang menggunakan RNA yang dibuat khusus untuk menargetkan berbagai penyakit. Hemispherx percaya bahwa obat ini memiliki potensi untuk melawan HIV, kanker ginjal dan melanoma selain sindrom kelelahan kronis.
Obat ini dikatakan bekerja dengan memodulasi fungsi kekebalan dan antivirus pada sel yang sakit.
Satu kelemahan dari pengobatan. adalah bahwa perlu diinfuskan dua kali seminggu, kata Klimas. Ini juga sangat mahal, katanya.
Pembuat obat tidak dapat memperkirakan biaya eceran tetapi mengatakan biaya produksi adalah sekitar $ 1.000 per bulan per pasien.
FDA menolak persetujuan untuk Ampligen pada November 2009 karena kekhawatiran tentang cara dua penelitian dilakukan - terlalu sedikit pasien, perubahan protokol dan akhir awal untuk satu studi. Kali ini, FDA akan meninjau analisis baru dari satu hasil uji coba yang diajukan pada tahun 2009, tetapi bukan penelitian baru.
Ada kemungkinan bahwa kurangnya data pendukung bisa lagi menahan persetujuan. "Beberapa masalah perilaku dengan persidangan menunjukkan bahwa hasil harus ditafsirkan dengan hati-hati," kata lembaga itu dalam sebuah surat kepada komite. "Percobaan konfirmasi gagal mereplikasi" hasil percobaan pertama.
Pada bulan September, FDA melakukan telekonferensi dengan orang-orang dengan sindrom kelelahan kronis yang telah menggunakan obat. Laporan-laporan anekdot ini sebagian besar positif. Apa berat, jika ada, pengalaman pasien akan memiliki persetujuan obat tidak diketahui.
Beberapa ahli berpikir sindrom kelelahan kronis adalah virus; yang lain percaya itu adalah bakteri. Ini bisa dimulai setelah suatu penyakit dimana pasien tidak cukup pulih, atau gejala bisa muncul hampir dalam semalam, kata McCleary.
Gejala sering termasuk kelainan seperti flu. Satu benang merah adalah ketidakmampuan untuk melakukan hampir semua hal tanpa menjadi benar-benar kelelahan, kata McCleary. Bahkan tugas sederhana seperti membaca majalah dapat memicu gejala yang berlangsung selama berhari-hari atau berminggu-minggu, katanya.
"Kelelahan yang menghancurkan tulang," kata McCleary. "Ada rasa sakit di otot dan sendi yang dapat berpindah dari satu bagian tubuh ke bagian lain, sakit tenggorokan, sakit kepala seperti migrain, dan kesulitan jatuh tertidur atau tetap tertidur."
Ada gejala mental juga, termasuk kesulitan memproses informasi dan "masalah besar" dengan ingatan jangka pendek, McCleary mencatat.
Keputusan FDA diharapkan awal tahun depan. Agensi tidak terikat untuk mengikuti rekomendasi panel penasehatnya tetapi biasanya melakukannya.
