Multiple sclerosis, penyakit autoimun yang menyerang otak dan sumsum tulang belakang, tersembunyi. Ini menyebabkan gejala mulai dari gerakan terbatas hingga kelelahan yang mendalam. Tetapi perawatan medis yang memperlambat perkembangan penyakit sekarang tersedia dan lebih banyak lagi di dalam pipa. Di bawah ini adalah berita tentang perawatan yang paling menjanjikan …
Multiple sclerosis (MS) biasanya menyerang orang-orang di puncak kehidupan mereka - antara usia 20 dan 50 - mempengaruhi keseimbangan, pidato, dan koordinasi otot mereka.
"Untuk wanita, ini adalah ketika mereka membuat keputusan tentang jalur karier, pernikahan dan melahirkan anak, ”kata Tim Coetzee, PhD, kepala peneliti dari National Multiple Sclerosis Society.
Penyakit peradangan progresif, MS menghancurkan selaput lemak yang disebut myelin, yang melindungi serabut saraf di sistem saraf pusat, atau otak dan sumsum tulang belakang. Setelah selubung myelin dihancurkan, pesan syaraf terganggu, menghasilkan gejala mulai dari mati rasa hingga kehilangan penglihatan hingga kelumpuhan.
"Ketidakpastian MS - ciri khasnya - dapat menghadirkan banyak tantangan untuk bergerak maju dengan kehidupan mereka, tidak sedikit dari itu adalah kemungkinan peningkatan keterbatasan, "katanya.
Beberapa, misalnya, mungkin harus mempertimbangkan kembali kemampuan mereka untuk merawat anak atau memegang pekerjaan.
Penyakit ini menyerang 2-3 kali karena banyak wanita sebagai pria, dan 400.000 orang di Amerika Serikat, menurut National Multiple Sclerosis Society.
Para peneliti tidak yakin mengapa wanita lebih rentan terhadap MS. Beberapa berspekulasi bahwa genetika dan hormon wanita mungkin memainkan peran, kata ahli saraf Robert Glanzman, MD, pemimpin pengembangan global untuk ocrelizumab untuk Pengembangan Farmasi di Hoffmann-La Roche di Nutley, NJ.
Namun, penelitian lanjutan menempatkan kontrol kembali pada tangan pasien.
"Penelitian telah memungkinkan diagnosis lebih dini dan lebih cepat," kata Coetzee. "Ini membuka peluang untuk pengobatan lebih dini dengan terapi yang mengubah penyakit, cara terbaik untuk menangkal aktivitas penyakit di masa depan."
"Ini juga telah menyebabkan perawatan untuk gejala tertentu, seperti kemampuan untuk melawan kelelahan atau meningkatkan berjalan, "Katanya.
" Sebelum persetujuan [FDA] dari yang pertama dari penyakit-memodifikasi terapi - interferon beta-1b pada tahun 1993 - [dokter memiliki] tidak ada pilihan untuk memodifikasi dan memperlambat penyakit dari kemajuan, "kata Coetzee.
"Sekarang kami dapat mengembangkan terapi [penyakit-memodifikasi] yang menargetkan bagian tertentu dari sistem kekebalan tubuh," katanya. “Kami melihat perluasan strategi pengobatan, yang benar-benar merupakan kabar baik.”
Di sini, ahli saraf dan peneliti yang mengembangkan pengobatan baru menjelaskan obat MS paling menarik yang tersedia dan di cakrawala.
Multiple sclerosis pengobatan # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab adalah antibodi rekayasa genetika yang menghancurkan sel B, sejenis sel kekebalan yang mendorong sistem kekebalan untuk menyerang otak dan sumsum tulang belakang, kata Dr. Glanzman.
"Banyak penyakit kekebalan tubuh adalah didorong oleh sel B, "ia menjelaskan.
Mengapa kegembiraan? Obat antibodi suntik adalah produk pertama yang menunjukkan hasil studi positif baik dalam bentuk progresif penyakit dan bentuk kekambuhan yang lebih umum, yang analis percaya harus membuatnya menjadi pengobatan yang menarik bagi dokter, laporan Reuters.
Hasil dari studi Tahap III penting dari obat di multiple sklerosis progresif primer (PPMS) menunjukkan bahwa ocrelizumab secara signifikan mengurangi perkembangan kecacatan klinis, engan efek yang berlangsung setidaknya 12 minggu, itu berlanjut.
Potensi perangkap: "Kami khawatir tentang obat apa pun yang [mengubah] sistem kekebalan tubuh, yang melindungi tubuh dari infeksi dan kanker," Dr. Glanzman mengatakan .
Tapi kejadian efek samping yang terkait dengan ocrelizumab, termasuk infeksi serius, juga mirip dengan plasebo, menurut Reuters.
Sebagai obat berbasis antibodi, itu mungkin mahal. Tapi Roche, pembuat obat, tidak memberikan perkiraan harga, laporan kantor berita.
Ketersediaan: Pada bulan Februari 2016, ocrelizumab (Ocrevus) diberikan "penetapan Terapi Terobosan" oleh FDA untuk mengobati MS progresif primer, menurut Roche. Keputusan FDA akhir pada persetujuannya diharapkan pada akhir tahun.
Multiple sclerosis treatment # 2: Stem Cell Therapy
Perawatan ini membantu selubung mielin beregenerasi dengan bahan kimia sintetis yang "menghidupkan" molekul yang disebut retinoid. reseptor asam gamma dalam sel induk otak dewasa, kata Jeffrey K. Huang, PhD, peneliti utama obat di MS Society Cambridge Center untuk Perbaikan Myelin, University of Cambridge, Inggris.
Molekul-molekul ini membantu sel induk dewasa mentransformasi ke dalam sel-sel yang memproduksi myelin yang disebut "oligodendrocytes."
"Untuk myelin yang akan diregenerasi dalam MS, oligodendrocytes yang cukup harus tersedia di area [rusak]," kata Huang.
Mengapa kegembiraan? Di MS , baik serabut saraf dan sel yang membuat myelin rusak, tetapi selalu ada sel oligodendrocyte imatur yang secara teoritis dapat matang dan membantu memperbaiki myelin.
Itulah yang terjadi ketika hewan pengerat disuntik dengan obat.
"Ini sangat menarik karena ini menunjukkan target obat yang mungkin untuk terapi regeneratif di MS dan aplikasi baru yang berpotensi untuk obat yang dikenal [obat RXR] dalam perbaikan myelin, ”kata Huang.
Potensi perangkap:" Obat RXR belum diuji pada pasien MS , jadi tidak jelas apa efek sampingnya atau pada tahap mana penyakit RXR akan sangat efektif, ”katanya.
Ketersediaan : Obat RXR, seperti bexarotene, berada dalam uji klinis untuk penyakit lain. , seperti kanker tertentu, kata Huang.
Bexarotene, misalnya, telah disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) pada tahun 1 untuk pengobatan limfoma sel T.
Lebih banyak penelitian diperlukan sebelum mereka dapat dipertimbangkan untuk MS.
Perawatan multiple sclerosis # 3: Teriflunomide
Obat oral, teriflunomide mengubah respon sel T imun, yang merusak otak dan sumsum tulang belakang di MS. Obat ini mengurangi peradangan dan serangan sel-sel pada otak, kata Coetzee.
Mengapa kegembiraan? Pada percobaan Tahap 3 pertama, teriflunomide mengurangi tingkat kekambuhan sebanyak 31,5% dan menurunkan jumlah lesi, atau bekas luka, di mana sel-sel kekebalan tubuh telah menyerang selubung mielin di otak.
Ini juga memangkas perkembangan pasien MS menjadi cacat hingga hampir 30%.
"Itu adalah hasil yang mengesankan," kata Coetzee. "Ini berbeda karena itu adalah obat oral dan menargetkan bagian yang berbeda dari jalur kekebalan tubuh daripada obat lain saat ini."
Dia meramalkan saat ketika dokter dapat menggunakan kombinasi obat, masing-masing menargetkan bagian yang berbeda dari sistem kekebalan tubuh.
Potensi perangkap: Ini dapat menyebabkan kerusakan hati, kata Coetzee. Obat itu muncul untuk meningkatkan enzim hati, yang bisa menjadi hasil dari sel-sel yang rusak atau peradangan, menurut Mayo Clinic. Menurut National Institutes of Health, masalah hati paling menonjol pada pasien yang sudah memiliki penyakit hati atau mengonsumsi obat lain yang berbahaya bagi organ.
Juga, "jika Anda harus beralih ke obat lain, Anda harus menunggu cukup banyak waktu sebelum teriflunomide mencuci dari sistem Anda. "Para peneliti belum tahu pasti berapa banyak waktu.
Ketersediaan: FDA menyetujui teriflunomide pada September 2012.
Perawatan multiple sclerosis # 4: Laquinimod Laquinimod, obat oral sekali sehari, adalah molekul kecil, sintetik yang menurunkan sitokin, molekul yang disekresikan oleh sel-sel kekebalan yang memicu peradangan dan menarik sel-sel kekebalan lainnya untuk menyerang otak, Coetzee menjelaskan.
Mengapa "Ini menurunkan produksi sitokin dan mengurangi aktivitas peradangan," katanya.
Dalam salah satu dari dua uji coba Tahap 3, peneliti menemukan bahwa itu mengurangi tingkat kambuh sebesar 23%, kecacatan sebesar 36%, dan atrofi otak, atau hilangnya sel-sel saraf, oleh 33,8%.
Juga, membuat pil lebih nyaman dan nyaman untuk pasien MS daripada menyuntikkan atau menginfuskan obat-obatan.
"Meskipun pasien dapat memberikan suntikan sendiri atau memberi orang yang dicintai, sebagian besar lebih memilih untuk tidak berurusan dengan ketidaknyamanan dan ketidaknyamanan," Coetzee berkata. "Infus bulanan memerlukan perjalanan ke situs infus atau kantor dokter, menghabiskan beberapa jam dari hari kerja."
Pilihan oral penting karena mereka nyaman dan dapat meningkatkan kepatuhan, katanya.
Potensi perangkap: Beberapa pasien memiliki tingkat enzim hati yang meningkat, yang dapat menandakan peradangan atau kerusakan pada sel hati.
Tapi laquinimod tidak menyebabkan masalah hati dalam uji klinis, Coetzee mengatakan.
“[Ini] juga tidak menunjukkan banyak manfaat dibandingkan dengan plasebo seperti beberapa obat lain, ”kata Coetzee. “Lebih banyak data diperlukan untuk menunjukkan manfaatnya.”
Ketersediaan: Pada awal 2014, regulator Eropa merekomendasikan bahwa laquinimod tidak disetujui untuk pemasaran di Eropa karena risiko keamanan obat. Namun, produsen tetap berkomitmen untuk pengembangan laquinimod untuk mengobati MS dan berharap mendapatkan persetujuan FDA pada 2018.
Perawatan multiple sclerosis # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, antibodi yang kuat, menghancurkan sel kekebalan limfosit T dan B, yang merusak otak dan sumsum tulang belakang pada pasien MS, kata Aaron Miller, MD, direktur medis dari Corinne Goldsmith Dickinson Center untuk Multiple Sclerosis di Mount Sinai School of Medicine di New York City.
Mengapa kegembiraan? Dalam Studi Tahap 2 2008, orang dengan MS memiliki pengurangan 74% dalam risiko kambuh dan 71% penurunan risiko untuk cacat dibandingkan dengan interferon beta 1-a, obat yang disetujui FDA.
"Ini juga satu-satunya obat untuk MS itu tahunan, ”kata Dr. Miller. "Ini diberikan secara intravena setiap hari selama lima hari, dan kemudian pasien tidak memiliki perawatan lebih untuk satu tahun."
Tahun kedua pasien hanya memiliki tiga hari pengobatan.
Potensi perangkap: Sekitar 3% dari Pasien MS dalam uji coba fase 3 mengembangkan purpura trombositopenik kekebalan (ITP), penyakit yang berpotensi serius yang menurunkan jumlah trombosit darah yang diperlukan untuk pembekuan.
Sekitar 20% pasien mengalami masalah tiroid, seperti tiroid yang kurang aktif atau terlalu aktif.
"Efek samping tersebut dapat ditangani dengan pengawasan ketat oleh dokter," kata Coetzee.
Beberapa pasien MS juga memiliki reaksi alergi terhadap infus, katanya. Para peneliti sedang mencoba untuk menentukan siapa yang mungkin rentan.
Juga, karena alemtuzumab mengubah sistem kekebalan tubuh, itu membuka pasien terhadap infeksi.
Ketersediaan: FDA menyetujui alemtuzumab pada November 2014 untuk mengobati kambuhnya bentuk MS. Obat ini diberikan sebagai infus intravena - selama 5 hari berturut-turut pada awalnya dan selama 3 hari berturut-turut satu tahun kemudian, FDA melaporkan.
Perawatan multiple sclerosis # 6: Daclizumab
"Antibodi Daclizumab tampaknya bekerja dengan memperluas jumlah sel kekebalan tubuh, yang disebut sel pembunuh alami, ”kata Dr. Miller.
Ekspansi mereka menekan sel T, yang menyebabkan respons peradangan pada pasien MS.
Mengapa kegembiraan? Dalam uji coba Tahap 2, daclizumab mengurangi tingkat kekambuhan sebesar 54%, jumlah lesi yang terdeteksi melalui pencitraan resonansi magnetik (MRI) sebesar 69% dan risiko cacat sebesar 57% pada dosis terendah.
Ini juga nyaman: "Ini diberikan oleh suntikan bahwa pasien dapat melakukan [sendiri], satu suntikan sebulan, ”kata Dr. Miller.
Itu cukup perbaikan: Kebanyakan obat MS suntik sekarang harus diberikan tiga kali atau lebih dalam seminggu.
Potensi perangkap: Seperti halnya obat yang mengubah sistem kekebalan tubuh, para peneliti khawatir tentang risikonya infeksi, Coetzee mengatakan.
Ketersediaan: "FDA menyetujui daclizumab (Zinbryta) pada Mei 2016 untuk mengobati orang dewasa dengan bentuk MS kambuh.
Kesehatan Wanita: Berapa Banyak yang Anda Ketahui? Ada tidak ada pengganti untuk kesehatan yang baik, dan ketika itu hilang, itu sering hilang untuk selamanya. Jangan biarkan itu berlalu begitu saja. Uji kecerdasan Anda dengan kuis kesehatan wanita ini.
