WEDNESDAY, 13 Maret 2013 - Sebuah terapi gen yang melindungi tulang rawan suatu hari nanti dapat mengobati osteoarthritis, suatu kondisi yang mempengaruhi lebih dari setengah populasi yang menua, menurut sebuah penelitian yang diterbitkan dalam jurnal Science Translational Medicine.
Osteoartritis (OA) adalah respons alami terhadap pemecahan tulang rawan sendi - bahan spons yang membuat tulang bergesekan satu sama lain. Ketika tulang rawan menipis karena usia atau karena cedera, penghalang itu pecah, dan gesekan menyebabkan rasa sakit. Satu-satunya obat adalah operasi penggantian sendi, yang dapat mengakibatkan komplikasi bedah. Terapi gen ini memperlambat perkembangan penyakit pada tikus.
"Kami menemukan bahwa terapi gen melindungi dari osteoarthritis," kata Brendan Lee, MD, PhD, seorang ahli genetika di Baylor College of Medicine dan rekan penulis studi ini. "Bahkan jika Anda menunda penggantian sendi oleh 10 tahun Anda mungkin memiliki dampak besar pada kualitas hidup serta dolar perawatan kesehatan."
Dr. Lee dan timnya menargetkan gen tertentu dalam tulang rawan sendi yang disebut proteoglycan atau PRG4. Gen ini bertanggung jawab untuk memproduksi lubricin, protein yang melumasi sendi dan melindungi kartilago dari efek usia tua. Para ilmuwan menyuntikkan tikus yang rusak bersama dengan PRG4 yang terbungkus di dalam virus, yang menyebarkan gen di seluruh area dan merangsang produksi pelumas. Lubrikan ekstra secara signifikan memperlambat perkembangan OA tanpa efek samping yang dapat dirasakan.
"Anda selalu harus khawatir bahwa jika Anda membuat terlalu banyak sesuatu yang mempengaruhi kerangka," kata Lee. “Sepengetahuan kami, tampaknya tidak ada efek buruk dari membuat terlalu banyak lubrikan di kartilago tikus ini.”
Pendekatan Lee terhadap terapi gen agak baru. Mayoritas penelitian OA berfokus pada penghambatan osteoartritis setelah dimulai - tidak menangkap penyakit sebelum dimulai. Peneliti datang dengan ide saat mempelajari gangguan skelet yang disebabkan oleh cacat genetik yang langka. Mereka memutuskan untuk mensimulasikan gangguan dengan "melanggar" gen yang berbeda sampai mereka dapat menentukan salah satu yang berkontribusi terhadap osteoartritis.
"Jika Anda merusak mesin, mobil Anda tidak mulai lagi sehingga Anda tahu mesin bertanggung jawab untuk memulai mobil , ”Kata Merry Ruan, kandidat PhD dan ahli genetika di Baylor College of Medicine dan penulis utama studi ini. "Jika Anda melanggar gen dan ada yang salah Anda tahu apa yang bertanggung jawab untuk gen."
Temuan ini penting, bagaimanapun, Brian Walitt, MD, seorang rheumatologist di Georgetown University Medical Center, yang tidak berafiliasi dengan penelitian , memperingatkan pembaca terhadap penerapan penelitian pada hewan untuk kondisi manusia.
"Tikus kartilago bukanlah tulang rawan manusia, dan sendi tikus bukanlah sendi manusia," kata Dr Walitt. “Kita harus berhati-hati terutama dalam mendapatkan terlalu bersemangat dalam studi yang tidak ada pada manusia. Anda harus dijaga dengan antusiasme Anda. ”
Lee setuju dengan Walitt, mengatakan salah satu kelemahan studi adalah ketergantungannya pada model binatang. Dan bahkan jika terapi itu akhirnya disetujui untuk digunakan manusia, Lee mengatakan, itu hanya bisa memperlambat hilangnya tulang rawan, bukan menumbuhkan kembali. Ini berarti bahwa orang yang sudah menderita osteoarthritis tidak akan mendapatkan banyak bantuan dari terapi gen.
"Bagian yang paling lemah adalah bahwa dalam hal penemuan kita masih tidak berpikir itu akan cukup untuk meregenerasi tulang rawan," Lee menambahkan. . "Bagi orang yang memiliki penyakit tahap akhir, terapi ini tidak akan cukup."
Para peneliti Baylor berencana untuk menguji perawatan pada kuda pada tahun 2014 dan kemudian pindah ke primata non-manusia jika uji coba berhasil. Tujuan jangka panjang adalah untuk mengobati OA pada tahap uji klinis, dan itu bukan tugas yang dapat mereka lakukan sendiri. Para peneliti mengatakan bahwa industri harus bersatu dan berbagi kemajuan dalam teknologi untuk menciptakan rencana perawatan yang komprehensif.
“Sama umumnya dengan osteoarthritis, tidak ada terapi yang secara signifikan mengubah jalannya penyakit,” kata Ruan. "Kamu tidak bisa memberikan obat untuk memperbaiki masalah."
