Setiap tahun, para ahli MS berkumpul di pertemuan American Academy of Neurology (AAN) untuk mempresentasikan temuan penelitian multiple sclerosis terbaru dan melacak perkembangan perawatan MS baru yang menjanjikan. Blogger MS kesehatan sehari-hari Trevis Gleason mewawancarai ahli saraf dan ahli MS Dr. Jeffrey Cohen dari Klinik Cleveland untuk mencari tahu apa temuan penelitian yang dibahas pada pertemuan AAN tahun ini mungkin berarti bagi orang yang hidup dengan MS.
10 Pertanyaan untuk Tanya Dokter Anda Tentang MS (PDF)
Webcast ini diproduksi oleh Everyday Health dan didukung melalui hibah pendidikan tak terbatas dari Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, Tuan Rumah Sehat Sehari-hari:
Halo dan selamat datang di webcast Everyday Health ini - "Banyak Sclerosis Treatment News Dari Pertemuan Tahunan American Academy of Neurology. " Sebelum memulai, kami mengingatkan Anda bahwa pendapat yang diungkapkan pada program ini semata-mata pandangan tamu kami. Mereka belum tentu pandangan Kesehatan Sehari-hari, sponsor kami, atau organisasi luar. Dan seperti biasa, silakan berkonsultasi dengan dokter Anda untuk nasihat medis yang paling tepat untuk Anda.
Program ini didukung melalui hibah pendidikan tak terbatas dari Bayer HealthCare. Kami berterima kasih kepada mereka atas komitmen mereka untuk pendidikan pasien.
Setiap tahun, lebih dari 10.000 ahli saraf profesional ambil bagian dalam salah satu pertemuan neurologi terbesar di dunia. Ini adalah pertemuan tahunan American Academy of Neurology (AAN), di mana perkembangan terakhir dalam penelitian diumumkan. Saya telah menjadi bagian dari kegembiraan untuk pertemuan 2009 di Seattle, blogging dari pertemuan AAN untuk EverydayHealth.com.
Bergabung dengan saya di sini di studio adalah Dr. Jeffrey Cohen, seorang profesor kedokteran di Cleveland Clinic Lerner College Kedokteran di Case Western Reserve University. Dr. Cohen dengan baik hati melepaskan diri dari pertemuan AAN untuk memberi tahu kami tentang beberapa berita terbaru dalam penelitian MS, termasuk beberapa penelitiannya sendiri. Dr Cohen mengarahkan program terapi eksperimental di Mellen Center untuk Pengobatan dan Penelitian MS di Klinik Cleveland, dan dia memiliki praktik klinis besar yang ditujukan terutama untuk perawatan pasien dengan MS. Selamat datang dan terima kasih, Dr. Cohen, untuk bergabung dengan kami.
Dr. Jeffrey Cohen:
Terima kasih telah mengundang saya.
Trevis:
Saya ingin Anda berbicara sedikit tentang beberapa kisah nyata. Kami telah menghabiskan bagian yang lebih baik minggu ini dengan rekan-rekan Anda dari seluruh dunia yang terlibat dalam penelitian, dan saya kira pertanyaan uang di sini adalah, Berapa banyak kemajuan? Di mana kita benar-benar memahami dan mengobati penyakit MS?
Dr. Cohen:
Ya, untuk seseorang seperti saya, datang ke pertemuan ini selalu menyenangkan. Saya dapat bertemu dengan teman dan kolega dan mendapatkan pembaruan tentang kemajuan baru. Bidang MS sangat menarik sekarang. Kami belajar lebih banyak tentang apa yang menyebabkan penyakit, bagaimana mengukurnya, dan yang paling penting, bagaimana mengobatinya dengan lebih efektif.
Trevis:
Menurut pendapat Anda, dan saya tahu Anda telah mempresentasikan makalah itu sangat menarik bagi kita semua yang tinggal dengan MS, apa yang mungkin menjadi dua cerita riset MS teratas yang keluar dari pertemuan AAN tahun ini?
Dr. Cohen:
Saya akan mengatakan dua cerita utama adalah 1, laporan dari dua uji klinis besar obat oral, dan 2, sejumlah besar makalah tentang MS pediatrik - multiple sclerosis yang dimulai pada masa kanak-kanak.
Trevis:
Anda menyebutkan obat oral, dan saya tahu Anda mempresentasikan sebuah makalah kemarin tentang oral fingolimod.
Jadi ceritakan sedikit tentang itu - mungkin pentingnya penelitian dan bagaimana obat oral ini dibandingkan dengan terapi saat ini untuk MS .
Dr. Cohen:
Kami sudah memiliki empat obat standar untuk multiple sclerosis yang terjadi 15 tahun sekarang. Itu adalah tiga interferon (Avonex, Rebif, dan Betaseron) dan glatiramer acetate (Copaxone), dan mereka bekerja, dan mereka aman secara umum, tetapi mereka memiliki beberapa kekurangan.
Pertama-tama, mereka hanya sebagian efektif, dan kedua, mereka diberi suntikan, yang kebanyakan orang tidak suka. Jadi ada dorongan besar untuk mengembangkan perawatan yang lebih baik, obat-obatan yang lebih efektif dan lebih nyaman; khususnya, saya pikir kebanyakan orang lebih suka minum pil daripada suntikan. Jadi dalam konteks itulah penelitian kami dilakukan, menyelidiki salah satu potensi pengobatan oral baru, fingolimod, yang sedang dikerjakan.
MS Perawatan: Uji Klinis untuk Pil MS
Trevis:
Berapa banyak oral terapi untuk MS berada dalam fase II atau III [uji coba klinis]?
Dr. Cohen:
Aku percaya ada lima sekarang.
Trevis:
Dan milikmu adalah kertas fase III. Apakah itu berarti penelitian dilakukan sekarang dan sudah siap untuk diletakkan di hadapan FDA, atau ada lebih dari kebutuhan untuk masuk ke itu?
Dr. Cohen:
Ada beberapa tahapan dalam mengembangkan obat. Ada pengujian praklinis pada hewan, misalnya; kemudian studi fase I, yang biasanya merupakan studi keselamatan awal; kemudian studi yang agak lebih besar, yang disebut fase II, yang merupakan ukuran menengah dan merupakan studi di mana kita ingin melihat apakah ada beberapa bukti bahwa obat itu memiliki beberapa efek.
Dan kemudian ada fase III, itulah yang studi saya, yang diharapkan menjadi studi yang lebih pasti yang menegaskan bahwa obat itu benar-benar efektif, menentukan seberapa efektifnya obat itu, dan memberi pengertian yang lebih akurat tentang risiko dan potensi efek samping. Harapannya adalah jika obat terlihat menjanjikan di fase III, maka akan diajukan untuk persetujuan peraturan.
Trevis:
Anda menyebutkan kemanjuran relatif terhadap terapi yang ada di luar sana sekarang. Salah satu hal yang pernah saya lihat dilaporkan adalah bahwa interferon (Avonex, Rebif, dan Betaseron) dan glatiramer acetate (Copaxone) tampaknya lebih efektif sekarang daripada awalnya.
Dr. Cohen:
Itu sesuatu yang telah kita lihat dalam uji klinis: Tingkat kambuhan, misalnya, tampaknya lebih rendah sekarang daripada ketika obat ini pertama kali diuji 10 atau 15 tahun yang lalu. Dan kami pikir ada beberapa alasan untuk itu. Salah satunya adalah kriteria seleksi untuk uji coba mungkin berbeda. Kedua, uji coba telah dilakukan di lokasi yang berbeda - negara yang berbeda, misalnya. Ketiga, cara kita menghitung relaps dalam uji coba sangat berbeda. Dan akhirnya, orang-orang yang mendaftar dalam uji coba mungkin berbeda dari orang-orang yang mendaftar awalnya. Kami mulai mengobati orang-orang yang sebelumnya menderita penyakit sekarang. Lalu ada perasaan bahwa mungkin penyakit itu sendiri mungkin berubah, bahwa tingkat kambuhan mungkin akan turun dibandingkan dengan 10 tahun yang lalu.
Trevis:
Apakah itu mungkin karena ahli saraf semakin baik dalam mendiagnosis MS sebelumnya? Apakah itu bagian dari itu?
Dr. Cohen:
Sebagiannya adalah kami membuat diagnosis lebih dini pada orang yang memiliki penyakit yang kurang parah, dan kami juga lebih memperhatikan masalah kesehatan lainnya yang kami tahu penting dalam bagaimana seseorang dengan MS. Kami memperhatikan diet dan olahraga dan hal-hal seperti itu.
Trevis:
Salah satu hal yang selalu membingungkan saya adalah bahwa ketika Anda melihat semua studi yang berbeda dan titik akhir ini, kita tampaknya mendefinisikan kesuksesan di banyak cara berbeda. Bagaimana Anda, dalam penelitian Anda, mendefinisikan kesuksesan?
Dr. Cohen:
Pada akhirnya, kita harus mengukur penyakit dengan cara yang berbeda. Jadi dalam uji klinis, misalnya, kami biasanya akan mengukur jumlah kambuh yang dimiliki orang-orang di persidangan. Kami akan mengukur penurunan, cacat. Dan akhirnya, kita akan sering menggunakan MRI (pencitraan resonansi magnetik) atau pengukuran self-report. Intinya adalah bahwa tidak ada satu pun dari mereka adalah cara sempurna untuk mengukur apakah obat bekerja atau tidak, tetapi pada akhirnya apa yang kami coba lakukan dalam percobaan, yang mungkin hanya berlangsung dua atau tiga tahun, adalah untuk menunjukkan bahwa jika obat bekerja dalam jangka panjang, itu akan membuat perbedaan. Tapi kita tidak bisa melakukan uji coba selama 15 tahun.
Trevis:
Benar. Itu akan sangat mahal, tentu saja.
Perawatan MS dan Uji Klinis: Efek Samping Obat
Trevis:
Salah satu hal yang saya curigai dalam studi Anda, khususnya pada saat ini, adalah mengukur efek samping. Dengan fingolimod, apa efek sampingnya?
Dr. Cohen:
Terminologi percobaan adalah "efek samping."
Secara umum, apa yang menggembirakan adalah bahwa fingolimod tampaknya ditoleransi dengan cukup baik. Secara keseluruhan, 89 persen orang dalam persidangan tetap tinggal di persidangan selama waktu itu, dan 87 persen melanjutkan dengan obat yang ditugaskan pada mereka. Itu semacam ukuran tidak langsung seberapa baik ditoleransi obat itu. Jika memiliki banyak efek samping, orang cenderung putus dari uji coba karena itu tidak dapat ditoleransi.
Efek samping utama adalah memperlambat denyut jantung dengan dosis pertama. Itu adalah sesuatu yang sudah diketahui tentang obat itu. Efeknya biasanya melemahkan [mengurangi] ketika Anda melanjutkan obat, dan itu hanya efek dari beberapa dosis pertama.
Beberapa peserta percobaan yang mengambil fingolimod memiliki masalah hati yang ringan, jadi mungkin jika obat itu harus disetujui, darah tes harus dilakukan untuk mengukur indikator masalah hati. Dan ada indikasi bahwa obat tersebut dapat meningkatkan tingkat infeksi, yang tidak akan terduga untuk obat yang mempengaruhi sistem kekebalan tubuh.
Trevis:
Sangat relatif terhadap terapi yang saat ini disetujui - dan kita akan pergi dengan hanya baseline, interferon dan glatiramer - apakah Anda membandingkan obat dengan plasebo saja, atau apakah Anda membandingkannya dengan terapi yang saat ini dipasarkan juga?
Dr. Cohen:
Sidang yang saya presentasikan, yang disebut studi TRANSFORMS [Uji Coba Trial Menilai Interferon vs FTY720 Oral dalam Relapsing-Remitting MS], adalah penelitian yang membandingkan fingolimod dengan salah satu terapi standar, Avonex, tujuannya adalah untuk mendapatkan ukuran efektivitas relatif fingolimod - apakah itu bekerja lebih baik daripada terapi standar - dan kedua, untuk mendapatkan ukuran tolerabilitas relatif: Apakah itu menyebabkan lebih banyak atau lebih sedikit efek samping daripada obat standar?
Penelitian kami berlangsung di konteks beberapa penelitian lain di mana fingolimod akan dibandingkan dengan plasebo, sehingga seluruh paket, seolah-olah, perlu disatukan untuk menilai di mana kita berdiri dengan fingolimod.
Trevis:
Dan milikmu bukanlah hanya belajar - ada pusat di seluruh dunia yang melakukannya. Tapi itu bukan satu-satunya penelitian obat oral yang dibicarakan di konferensi.
Dr. Cohen:
Berita besar lainnya di konferensi itu adalah apa yang disebut studi CLARITY (Cladribine Tablets dalam Mengobati MS Orally), yang merupakan studi fase III dari obat oral yang berbeda, cladribine [Leustatin, obat yang saat ini disetujui oleh FDA untuk pengobatan leukemia sel berbulu]. Penelitian itu kebetulan merupakan uji coba terkontrol plasebo, jadi itu membandingkan cladribine dengan pil gula, seolah-olah. Apa yang menarik adalah bahwa penelitian itu juga sangat positif. Itu menunjukkan bahwa obat itu efektif. Tampaknya secara umum ditoleransi dengan baik, meskipun, seperti fingolimod, itu juga memiliki beberapa masalah keamanan potensial yang harus diselesaikan.
Perawatan MS: Kapan Pasien Harus Beralih ke Obat Baru?
Trevis:
Hanya panggilan usus di sini, dan tidak ada yang akan menahan Anda untuk ini - bisakah Anda memberi kami tahun kasar ketika terapi oral akan tersedia di Amerika Serikat?
Dr. Cohen:
Saya pikir selama dua atau tiga tahun ke depan akan ada beberapa terapi oral baru.
Trevis:
Jadi 2010, 2011 - dan itu tidak hanya akan menjadi satu; itu akan menjadi dua, tiga, atau empat?
Dr. Cohen:
Benar. Seperti yang kita bicarakan sebelumnya, ada lima lagi obat yang diuji, selain cladribine dan fingolimod, dan saya pikir beberapa yang lain juga akan terlihat menjanjikan. Jadi saya curiga selama dua atau tiga tahun ke depan, semua itu akan diserahkan ke badan pengatur dan, saya harap, disetujui.
Trevis:
Pertanyaan besarnya adalah, sementara kita semua lebih suka hanya membuang jarum, haruskah orang yang sukses baik pada salah satu terapi suntik saat ini secara otomatis mencoba untuk beralih, atau apakah ini [perawatan mulut baru] akan menjadi terapi lini kedua?
Dr. Cohen:
Ini adalah diskusi yang saya lakukan dengan pasien saya setiap hari karena kebanyakan orang tidak menyukai suntikan dan semua orang khawatir akan ada pil, dan mereka bertanya kapan pil akan tersedia. Di sisi lain, saya memperingatkan mereka bahwa jika mereka melakukan dengan baik pada obat yang mereka gunakan, kita tidak ingin terlalu mengganggu ketenangan kapal.
Pertama-tama, ketika obat-obatan baru tersedia, kita menang tidak memiliki banyak pengalaman dengan mereka. Mungkin ada masalah tak terduga. Kedua, kita tidak tahu pasti bahwa obat baru akan bekerja lebih baik untuk seseorang. Jadi saya pikir kita harus berhati-hati, tetapi saya tidak melihat alasan apa pun, karena hal-hal baru ini datang dan kami yakin mereka bekerja dan mereka aman, sehingga orang-orang tidak dapat beralih.
Trevis:
Anda mengharapkan harga akan menjadi salah satu pertanyaan besar. Itu mungkin hal kedua yang diminta pasien Anda. Apakah Anda pikir harganya akan sebanding, atau apakah ada semacam premium untuk kenyamanan minum pil?
Dr. Cohen:
Itu sulit dikatakan. Ini sangat mahal untuk mengembangkan obat-obatan ini. Mereka harus melalui semua tahap pengujian ini, dan uji coba menelan biaya jutaan dolar. Tapi saya akan mengatakan secara umum bahwa obat yang dalam bentuk oral cenderung lebih murah daripada obat yang diberikan melalui suntikan.
Trevis:
Dan tidak satu pun dari dua obat oral yang baru saja kita bicarakan, cladribine atau fingolimod, adalah biologis, seperti interferon?
Dr. Cohen:
Tidak, mereka berdua disebut molekul kecil [yaitu, mereka diproduksi seperti bahan kimia dan bukan biologis, yang dibuat dalam sel hidup].
Perawatan MS: Pembaruan pada Tysabri dan Novantrone
Trevis:
Kami sudah membicarakan tentang suntikan dan orals. Jelas ada kelas obat-obatan lain di luar sana - infusible, obat-obatan IV. Salah satu yang kita semua tahu adalah Tysabri (natalizumab), dan ada beberapa orang lain di luar sana yang merekrut [pasien untuk uji klinis]. Ada berita tentang Tysabri dari konferensi?
Dr. Cohen:
Berita utama tentang Tysabri yang keluar adalah pembaruan statusnya saat ini. Ini sekarang digunakan di lebih dari 50.000 orang, dan semakin banyak pengalaman yang kita miliki dengannya, semakin banyak informasi yang kita miliki tentang hal itu. Efektivitasnya masih terlihat menonjol, yang sangat menggembirakan. Pada sisi negatifnya, perhatian utama dengan Tysabri adalah risiko PML - leukoensefalopati multifokal progresif - yang merupakan infeksi virus pada otak yang terjadi pada kondisi kekebalan yang ditekan dan dengan beberapa terapi penekan kekebalan. Apa yang kami dengar di konferensi ini adalah bahwa sekarang ada enam kasus PML di seluruh dunia [terkait dengan Tysabri] sejak muncul di pasar, dan semoga kita mulai mendapatkan lebih banyak informasi tentang apa arti kasus-kasus tersebut.
Trevis:
Itu tampaknya lebih rendah daripada [satu] yang diiklankan satu dari seribu pasien. Juga, dulu dianggap bahwa PML hampir selalu fatal, tetapi itu mungkin karena PML biasanya muncul pada pasien yang kekebalan "super" dikompromikan. Saya telah membaca banyak hal belakangan ini tentang plasmapheresis dan benar-benar mengeluarkan obat dari sistem. Bahkan dari keenam kasus itu, lebih sedikit yang fatal. Apakah itu benar?
[Catatan Editor: Plasmapheresis adalah terapi di mana darah ditarik dari pasien, plasma dikeluarkan dan diganti, dan darah dikembalikan ke pasien dalam transfusi. Ini meninggalkan sel-sel merah dan putih di tempat tetapi menghilangkan antibodi.]
Dr. Cohen:
Benar. Kami telah belajar beberapa hal penting. Salah satunya adalah, untungnya, bahwa risikonya mungkin lebih rendah dari satu dalam seribu. Kedua, pendekatan terbaik untuk pengobatan PML adalah untuk mengenalinya lebih awal, menangkapnya lebih awal, dan membuang agen yang menyinggung, dalam hal ini Tysabri, dan yang dapat kita lakukan dengan pertukaran plasma, yang membersihkannya dari darah. Dan seperti yang kita katakan, buktinya ada di puding, dan tampaknya orang-orang yang penyakitnya telah ditangkap sejak dini, dan yang sistem kekebalannya telah disusun kembali dengan membuang Tysabri, lakukan lebih baik. Tubuh mereka telah mampu membersihkan PML.
Trevis:
Pada salah satu obat lain yang tidak dapat dipakai, mitoxantrone, dipasarkan sebagai Novantrone, ada beberapa berita dari Italia minggu ini. Kami baru saja memecahkannya pagi ini di blog MS saya di Everyday Health, merujuk pada jumlah kasus leukemia yang jauh lebih tinggi secara signifikan [yaitu leukemia yang terkait dengan penggunaan mitoxantrone pada orang yang menggunakan MS] daripada yang semula diperkirakan. Bisakah Anda berbicara dengan itu?
Dr. Cohen:
Novantrone menggambarkan pedang bermata dua ini yang menurut saya akan kita alami dengan banyak obat baru, yaitu bahwa mereka sangat kuat, sangat efektif, tetapi membawa beberapa risiko. Dalam kasus Novantrone [yang merupakan obat lama untuk MS], dua risiko utama yang telah terlihat adalah kerusakan jantung dan leukemia. Dan saya pikir dua hal yang telah kami pelajari tentang Novantrone adalah bahwa keduanya dapat agak tidak dapat diprediksi. Sekarang, keduanya masih jarang, untungnya, tapi sayangnya mereka tampak agak lebih umum daripada yang kita kenal sebelumnya. Ramifikasi utamanya adalah kita harus memperhatikan kedua hal itu pada orang yang telah menerima obat itu.
Trevis:
Ketika saya memutuskan apakah akan mengambil Novantrone pada saat ketika saya memiliki beberapa terobosan penyakit, itu masalah rasio risiko-untuk-manfaat. Saya adalah pasien Novantrone untuk beberapa waktu. Anda harus mempertimbangkan rasio risiko-manfaat. Pada saat itu, saya pikir itu adalah sesuatu seperti 1 dari 500 kemungkinan leukemia. Sekarang kelihatannya sekitar 1 dalam 136, 150, sesuatu seperti itu.
Dr. Cohen:
Hanya untuk meyakinkan orang-orang yang telah berada di Novantrone, komplikasi itu masih jarang. Tetapi apa artinya itu, seperti yang kita lakukan dalam praktik kita, secara berkala kembali dan menilai kembali fungsi jantung dan memastikan kita telah memeriksa jumlah darah secara berkala. Tapi seperti yang Anda katakan, ini masalah risiko versus manfaat - atau dengan kata lain, terkadang orang berada di antara batu dan tempat yang keras. MS mereka memburuk dan kita perlu mengejar perawatan yang lebih kuat.
Perawatan MS: Apa yang Baru untuk Progressive MS?
Trevis:
Berbicara tentang terapi infus untuk MS, apakah ada hal baru di dunia itu?
Dr. Cohen:
Beberapa terapi infus yang sangat kuat sedang dievaluasi. Semuanya adalah antibodi monoklonal. Salah satunya adalah alemtuzumab, atau Campath, dan tidak ada banyak laporan baru tentang hal itu pada pertemuan ini, tetapi dalam beberapa pertemuan sebelumnya dikatakan sangat efektif. Seperti obat-obatan lain yang kami bicarakan, itu memiliki beberapa masalah keamanan yang harus diselesaikan.
Lalu ada obat yang disebut rituximab, atau Rituxan. Ada laporan pada pertemuan penelitian ini yang menguji Rituxan pada MS-MS progresif primer yang memburuk secara bertahap dari awal tanpa kambuh, dan merupakan bentuk penyakit yang sering kurang responsif terhadap perawatan. Studi menunjukkan bahwa meskipun bagi orang-orang sebagai kelompok [Rituxan] tampaknya tidak efektif, ada sebagian orang yang tampaknya sangat efektif. Jadi itulah salah satu hal yang kami pelajari - bahwa setiap orang dengan MS berbeda, dan orang yang berbeda menanggapi obat yang berbeda.
Trevis:
Apakah Rituxan satu-satunya obat sekarang yang sedang diuji di progresif sekunder atau progresif primer ? Saya tahu itu adalah salah satu hal yang kami dengar sepanjang waktu: Segala sesuatu [dalam penelitian dan perawatan] tampaknya berhubungan dengan orang-orang yang relapsing-remitting, jadi sekunder-progresif dan primer-progresif merasa seperti tidak ada apa-apa di luar sana. Bahkan, banyak kali, meskipun penyakit ini mungkin telah memasuki tahap progresif, dokter masih menyebutnya fase kambuh sehingga Anda masih bisa mendapatkan terapi obat, karena tidak ada yang disetujui untuk mereka yang progresif. Jadi selain Rituxan, apakah ada sesuatu di luar sana yang diuji pada MS progresif?
Dr. Cohen:
Ada beberapa pertanyaan di sana. Salah satunya adalah, mengapa tampak seolah-olah ada studi yang lebih sedikit dalam MS progresif, dan pada kenyataannya, ada banyak perhatian yang dibayarkan kepada [pada pertemuan AAN]. Sebagian alasan mengapa tampaknya ada lebih sedikit penelitian adalah bahwa seringkali kita mulai menguji obat pada MS yang kambuh, sebagian karena lebih mudah mengukur manfaat. Dari sudut pandang uji klinis, lebih mudah untuk menghitung kekambuhan daripada mengukur lambat berjalan, misalnya.
Kedua, obat kami tampaknya bekerja lebih baik pada tahap penyakit, yang menurut kami memiliki lebih banyak peradangan, yang merupakan target sebagian besar obat kami, sedangkan pada penyakit yang lebih progresif, mungkin ada yang disebut degenerasi, di mana saraf sudah rusak. sel-sel kemudian memburuk lebih lanjut, dan obat kami saat ini tidak memperbaikinya, sayangnya.
Tapi sebenarnya ada banyak perhatian yang dibayarkan kepada penyakit progresif, dan saya pikir salah satu hal yang telah kami pelajari adalah bahwa ketika ada masih merupakan bukti peradangan, banyak dari obat kami yang bekerja dengan MS yang kambuh juga akan bekerja dalam tipe MS yang progresif. Itulah yang ditunjukkan oleh penelitian Rituxan. Selain itu, kita harus mengejar strategi pengobatan lain, hal-hal yang mengarah pada perbaikan, dan kita baru saja mulai mengejar studi tersebut.
MS Perawatan: Sumsum Tulang dan Stem Cell Transplantasi
Trevis:
Salah satu penelitian yang dibicarakan [pada pertemuan AAN] adalah tentang pengobatan yang cukup radikal, hampir jenis transplantasi sumsum tulang. Mereka menunjukkan bahwa, terutama dalam yang paling agresif dari dua jenis terapi, ada tampaknya ada beberapa pembalikan penyakit di bawah jalan di sana.
Dr. Cohen:
Ada dua jenis transplantasi sumsum tulang, studi sel induk untuk dipikirkan. Salah satunya adalah yang saya pikir Anda maksudkan, di mana, setelah imunoterapi yang sangat agresif, di mana Anda pada dasarnya menghapus sistem kekebalan tubuh, Anda memberikan sumsum tulang belakang untuk menumbuhkan kembali sistem kekebalan tubuh. Idenya adalah bahwa sistem kekebalan tubuh yang rusak pada awalnya dan kemudian menyebabkan MS kemudian akan tumbuh kembali dan menjadi normal. Jadi berita besar di arena itu adalah bahwa beberapa dari kami agak skeptis tentang pendekatan itu karena kelihatannya begitu keras.
Trevis:
Ini semacam opsi nuklir.
Dr. Cohen:
Tepat. Dan beberapa penelitian terbaru menunjukkan bahwa seseorang dapat mengambil pendekatan yang agak kurang agresif terhadap kemoterapi sebelumnya dan masih berhasil, sehingga sebenarnya sangat menarik.
Lalu ada aspek kedua dari terapi sel induk, yang menggunakan sel punca untuk memperbaiki kerusakan MS, dan itulah aspek yang menurut saya kebanyakan dari kita paling bersemangat, tetapi setidaknya tahu tentang. Saya pikir kita akan mulai melihat kemajuan yang signifikan di daerah itu dalam beberapa tahun ke depan.
Trevis:
Sekarang kita akan mengganti persneling sedikit dari perawatan dan berbicara lebih banyak tentang gejala MS dan sisi efek. Adakah sesuatu yang baru di luar sana yang berkualitas yang menarik bagi Anda?
Dr. Cohen:
Saya pikir ada beberapa aspek untuk itu. Ini mungkin tampak jelas, tetapi salah satu hal yang telah kita pelajari dalam uji klinis dan dalam praktik klinis adalah, kita harus lebih formal bertanya kepada pasien bagaimana mereka melakukannya. Ahli saraf cenderung berfokus pada kekuatan dan visi dan seberapa cepat seseorang berjalan, tetapi ada banyak aspek MS yang mungkin tidak begitu jelas bagi dokter. Dan kami telah belajar tentang itu. Itulah salah satu aspek kualitas hidup dan apa yang disebut pengukuran laporan diri, dan semakin Anda akan melihat mereka yang dimasukkan tidak hanya dalam uji klinis tetapi dalam praktek klinis.
Yang kedua adalah bahwa ada yang baru, terapi gejala yang menarik sedang dikembangkan - Fampridine, atau 4-aminopyridine - yang tampaknya dapat meningkatkan impuls saraf di jalur saraf yang rusak. Harapannya adalah bisa meningkatkan kekuatan, berjalan, visi. Obat itu telah melalui pengujian tahap III dan telah diserahkan ke FDA.
Hal terakhir yang akan saya sebutkan adalah studi yang melihat dasar ilmiah rehabilitasi, atau pemulihan fungsi. Kami sekarang tahu bahwa dengan program rehabilitasi yang tepat, Anda dapat mendorong sistem saraf untuk memperbaiki dirinya sendiri.
Trevis:
Itu benar-benar hal yang menarik. Itu sangat menarik.
Pengobatan MS: Mempelajari MS Pediatrik untuk Mendapatkan Penyebab
Trevis:
Anda berbicara sedikit tentang MS pediatrik, dan saya telah membaca beberapa studi yang mengatakan sekitar 5 persen orang dengan MS memiliki riwayat onset gejala sebelum usia 18. Ada banyak poster, dan ada banyak pembicaraan tentang hal itu [di pertemuan AAN], jadi penelitian apa yang sedang dilakukan sekarang di MS pediatrik?
Dr. Cohen:
MS Pediatri penting karena beberapa alasan. Salah satunya adalah, anak-anak dengan MS memiliki semua masalah yang orang dewasa dengan MS miliki, tetapi selain itu mereka memiliki masalah mereka sendiri. Berbicara dari pengalaman saya dengan anak-anak saya, apa saja - penyakit apa pun yang mereka miliki - hanya memperbesar semua masalah menjadi remaja, misalnya. Jadi kita harus berurusan dengan masalah-masalah khusus itu.
Dan kemudian pikirannya adalah karena anak-anak lebih muda, mungkin kita akan belajar sesuatu tentang penyakit ini jika kita menangkapnya di tahap paling awal pada pasien yang sangat muda dengan penyakit.
Trevis:
Jika ada faktor lingkungan [terlibat dalam menyebabkan MS], mereka lebih dekat dengan apa yang mungkin terjadi?
Dr. Cohen:
Benar. Itulah mengapa Anda melihat begitu banyak presentasi dan begitu banyak poster tentang MS anak, karena ada banyak perhatian yang dibayarkan pada aspek penyakit itu.
Trevis:
Kami berbicara tentang uji klinis sedikit, dan saya pasti ingin kembali ke itu karena jelas bahwa, dalam kasus narkoba, kita perlu tahu apakah mereka bekerja. Ada uji klinis kualitas hidup di luar sana juga. Siapa yang akan menjadi kandidat terbaik untuk mempertimbangkan mendaftar dan berpartisipasi dalam salah satu uji klinis ini - untuk obat, misalnya?
Dr. Cohen:
Pada akhirnya, satu-satunya cara kita akan mengembangkan perawatan baru dan lebih baik adalah melalui uji klinis. Begitulah cara kami mengujinya. Bagian dari waktu saya di tempat kerja dihabiskan untuk menjalankan uji klinis, selain melihat pasien. Dan apa yang saya katakan kepada pasien saya adalah bahwa pada akhirnya motivasi utama untuk berpartisipasi dalam uji coba adalah agar kita belajar lebih banyak tentang multiple sclerosis, tetapi pertanyaan spesifik yang harus ditanyakan pada diri seseorang adalah, seberapa kuatkah alasan untuk uji coba ini? Apakah meyakinkan bahwa obat ini mungkin berhasil, terlihat menjanjikan? Apakah itu tampaknya cukup aman? Apa yang akan terlibat dalam partisipasi saya dalam persidangan, dalam hal risiko dan kemudahan dan sebagainya? Dan apa yang akan kita pelajari dari studi ini? Apakah itu akan membantu saya sebagai individu dan orang lain dengan MS?
Trevis:
Secara pribadi, saya pikir orang-orang yang ada dalam uji klinis ini benar-benar adalah pahlawan penyakit. Di mana seseorang yang tertarik untuk mencari tahu tentang uji klinis, dan apakah mereka ada di lingkungan mereka? Di mana seseorang dapat mengetahui tentang hal itu?
Dr. Cohen:
Dua sumber yang sangat bagus adalah National MS Society, dan situs web clinicaltrials.gov. Kedua sumber tersebut mendaftar uji klinis yang sedang berlangsung yang mencari orang untuk menjadi sukarelawan. Dan mereka juga mendaftar apakah ada situs di dekat Anda.
Trevis:
Sangat bagus. Pikiran akhir apa pun yang ingin Anda tinggalkan dengan pemirsa kami?
Dr. Cohen:
Saya akan mengatakan bahwa kita semua ingin menemukan penyebab MS dan menemukan obat untuk MS. Sulit untuk memprediksi kapan itu akan terjadi karena itu selalu didasarkan pada beberapa penemuan besar yang datang tiba-tiba, tetapi apa yang saya dapat jamin orang adalah bahwa kita membuat kemajuan. Dan saya pikir selama tiga, empat, lima tahun ke depan, Anda akan melihat banyak perawatan baru dan banyak pengetahuan baru tentang apa yang menyebabkan penyakit.
Trevis:
Baiklah. Kami sedang di jalan. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada tamu kami, Dr. Jeffrey Cohen, untuk bergabung dengan kami. Saya mengundang Anda untuk mengunjungi blog MS kami di EverydayHealth.com untuk berita dan informasi terbaru tentang MS. Dari kami semua di Everyday Health, kami berharap Anda dan keluarga Anda mendapatkan kesehatan terbaik.
