Saya mendapat telepon hari ini dari FDA dalam menanggapi permintaan saya dari beberapa minggu yang lalu untuk daftar anggota komite penasehat FDA yang mempertimbangkan apakah akan merekomendasikan Genasense untuk persetujuan. Seperti yang Anda ingat, panel memilih 7 hingga 3 terhadap persetujuan. FDA biasanya, tetapi tidak selalu, sejalan dengan rekomendasi panel tersebut. Mereka seharusnya memutuskan dalam waktu satu minggu atau lebih apa yang harus dilakukan dalam kasus ini.
Genta meminta persetujuan untuk memasarkan Genasense untuk CLL sementara melanjutkan dengan penelitian konfirmasi yang akan memberikan lebih banyak informasi. FDA telah menyetujui rencana untuk studi, tetapi Genta, sponsor, tidak akan punya uang untuk melakukan penelitian â € “puluhan juta dolar â €“ jika mereka tidak dapat memperoleh persetujuan pemasaran.
Seperti yang saya miliki ditulis sebelumnya, saya telah prihatin bahwa FDA tidak cukup mengetahui tentang keadaan perawatan CLL hari ini untuk membuat keputusan. Saya sangat sadar bahwa beberapa subspesialis CLL telah berbaris mendukung persetujuan Genasense, termasuk Drs. Michael Keating (M. D. Anderson Cancer Centre), Kanti Rai (Pusat Medis Yahudi Long Island), Susan O'Brien (M. D. Anderson) dan beberapa lainnya. Jadi penasaran pada sidang komite penasihat ketika FDA memproyeksikan pandangan negatif dan panel, kebanyakan spesialis non-CLL, mengantre.
Pertanyaannya adalah, apakah FDA memiliki konsultan lain di belakang layar yang menyarankan mereka? Hari ini, setelah banyak pita merah, saya diberi nama tetapi tidak menjelaskan banyak hal. Ada empat konsultan ke FDA. Mereka termasuk dua anggota panel yang sebenarnya, Dr. Maria Rodriguez, spesialis limfoma dari MD Anderson, yang memilih obat tersebut, dan Dr. Joao Ascensao, ahli hematologi di Veteran Administration di Washington, DC, dan bukan spesialis CLL, yang memilih melawan. Konsultan lain, saya telah belajar, adalah Dr. Geraldine Schecter, yang saya percaya adalah atasan Dr. Ascensao di bidang hematologi di VA, dan seseorang yang tidak pernah saya anggap sebagai spesialis CLL, dan Dr. Bruce Cheson, dari Georgetown, yang pasti adalah pemimpin CLL. Dr Cheson berada di persidangan dan tampak sangat marah ketika suara itu negatif. Saya tahu dia mengatakan kepada saya setelah ayahnya meninggal dari CLL, dan dia tetap dokter yang sangat berdedikasi kepada orang-orang dengan penyakit ini.
Jadi saya mencoba untuk mencari tahu hal ini. Setidaknya ada dua konsultan untuk Genasense (Cheson dan Rodriguez), yang satu menentang, (Ascensao). Dan Dr. Schecter, yang belum pernah saya ajak bicara dan siapa yang tidak ada di panel, adalah wild card â € “tetapi mungkin bukan subspesialis di lapangan.
Saya tidak mengerti mengapa FDA tidak berkonsultasi dengan lebih dari satu nama besar spesialis CLL. Bukankah itu yang akan diperlukan untuk memberi sponsor dan pasien goyangan yang adil?
Anda akan mendengar FDA mengatakan terlalu banyak dokter lain memiliki konflik keuangan. Tetapi teman-teman saya yang telah menyelidikinya (seperti wartawan investigasi yang sabar) mengatakan bahkan panelis yang duduk memiliki banyak konflik juga, bahkan mungkin termasuk hubungan keuangan dengan perusahaan lain yang juga mempelajari terapi anti-akal yang bisa mengikuti Genta.
Saya tahu itu sama sekali bukan proses yang sempurna. Tapi sekarang ini tidak tampak seperti yang benar-benar adil untuk obat yang dimaksud, dan mungkin bahkan orang lain di telepon. Masalahnya masih ada, bagaimana kita bisa mendorong pasien untuk pemerintah kita untuk melindungi keselamatan kita sementara memungkinkan kita akses ke obat-obatan baru yang berpotensi menyelamatkan jiwa atau memperpanjang kehidupan? Selain itu, bagaimana pemerintah kita dapat memberikan insentif kepada perusahaan-perusahaan obat untuk berinvestasi bertahun-tahun dan jutaan dolar untuk menghadapi masalah?
Saya telah menyebutkan ini sebelumnya, tetapi tampaknya tepat untuk mengatakannya sekali lagi. Karena usaha bisnis saya, ada beberapa hal yang harus Anda ketahui. HealthTalk telah, di masa lalu, menghasilkan program pengobatan CLL yang disponsori oleh hibah tidak terikat dari Genta, pengembang Genasense. Meskipun tidak ada program saat ini atau yang direncanakan, Anda harus tahu bahwa kemungkinan program masa depan ada. Selain itu, saya sekarang menjalankan perusahaan bernama Patient Power yang menerima hibah tak terbatas dari Genta untuk memfasilitasi perjalanan tiga orang (saya sendiri, anggota keluarga pasien CLL, dan pasien CLL lain) ke sidang publik. Baik di HealthTalk dan di Patient Power, Genta tidak memiliki dorongan atau kontrol atas apa yang kami katakan atau tulis.
-Andrew
